LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable
Voie d'administration : subrétinale
Titulaire : NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE)
Date d'AMM : 22/11/2018
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
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VORETIGÈNE NÉPARVOVEC
Code : 73121 |
5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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1 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 0,5 ml - 2 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 1,7 ml CIP : 5506079 |
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Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, reste important dans l’indication de l’AMM. ;
Amélioration SMR (ASMR)
II
Prenant en compte :
• la qualité de la démonstration de l’efficacité de LUXTURNA dans une étude de phase III versus l’absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l’étude,
• la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l’effet observé après 1 an de suivi par rapport à l’absence de traitement,
• le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité,
• l’absence de démonstration robuste d’un effet de LUXTURNA sur la qualité de vie,
la Commission considère que LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer injectable, apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables.