Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
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BUROSUMAB
Code : 77470 |
30 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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1 flacon en verre de 1 mL CIP : 3014523 |
— | 65 % |
Conditions de prescription
prescription réservée aux médecins compétents en CANCEROLOGIE
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par CRYSVITA est important dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée. ;
Amélioration SMR (ASMR)
IV
Compte tenu :
• de l’observation de l’efficacité du burosumab, qui inhibe l’activité du FGF23, dans une étude non comparative après 48 semaines de traitement sur un critère de jugement principal bio-logique jugé acceptable dans cette maladie (proportion de patients atteignant des taux moyens de phosphate sérique supérieurs à 2,5 mg/dl (0,81 mmol/l) évalué au milieu des cycles d’administration de 50% (7 patients) (IC95% [26,8 . 73,2]) ainsi que des effets sur la variation depuis l’inclusion de l'excès d'ostéoïde, basée sur l'analyse des biopsies osseuses de la crête iliaque chez des patients adultes précédemment traités depuis environ 10 ans par un traitement symptomatique recommandé mais sans AMM dans cette maladie, avec des contraintes de prise et des effets indésirables limitant son utilisation,
• du profil de tolérance du burosumab, anticorps monoclonal, qui apparaît acceptable, avec néanmoins un recul limité dans les études cliniques et une absence de données cliniques chez l’enfant dans cette indication . des résultats d’études cliniques chez l’enfant étant disponibles dans l’hypophosphatémie liée à l’X, autre indication du burosumab,
• du besoin médical de disposer de traitement dans cette maladie,
et malgré :
• des incertitudes sur l’efficacité du burosumab notamment sur l’ostéomalacie, compte tenu des données cliniques disponibles et du recul d’utilisation limité,
la Commission de la Transparence considère que CRYSVITA (burosumab) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez les enfants et adolescents âgés d’1 an à 17 ans et chez les adultes atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées.