En résumé
Pourquoi ce médicament ?
KALYDECO est utilisé pour traiter les symptômes de la mucoviscidose, une maladie génétique qui affecte les fonctions pulmonaires et digestives.
Comment le prendre ?
KALYDECO est un médicament en granulés que vous prenez par voie orale, une fois par jour, avec un verre d'eau.
À retenir
- Ne pas prendre KALYDECO si vous avez des problèmes de foie ou des allergies graves.
- Consultez votre médecin avant de prendre KALYDECO si vous prenez d'autres médicaments.
Source : IA — Mis à jour le 15/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
IVACAFTOR
Code : 91389 |
50 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
|
56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium CIP : 3004099 |
— | 65% |
Conditions de prescription
renouvellement non restreint
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans l’extension d’indication de l’AMM. ;
Amélioration SMR (ASMR)
II
Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur :
• les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an,
• les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude,
• du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
et malgré :
• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.