En résumé
Pourquoi ce médicament ?
BRINEURA est utilisé pour traiter la maladie de Batten, une maladie rare qui affecte le cerveau.
Comment le prendre ?
Il est administré par perfusion intracérébroventriculaire, c'est-à-dire directement dans le cerveau.
À retenir
- Précautions : suivre les instructions du médecin.
- Contre-indications majeures : liste I
Source : IA — Mis à jour le 12/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
CERLIPONASE ALFA
Code : 28213 |
150 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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2 flacon(s) en verre de 5 ml - 1 flacon(s) en verre de 5 ml CIP : 5503371 |
— |
Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par BRINEURA 150 mg (cerliponase alfa), solution pour perfusion, reste important dans l’indication de l’AMM. ;
Amélioration SMR (ASMR)
III
Compte tenu :
• des données d’efficacité limitées issues d’une étude non
comparative, ouverte qui mettent en évidence un ralentissement de
l’évolution de la maladie sur la base d’un score ayant évalué 2
composantes, à savoir la motricité et le langage, après 48 et 96
semaines de traitement, sans données de mortalité à ce jour,
• de la mise en perspective de ces résultats avec ceux d’une cohorte
de patients non traités qui suggère un bénéfice du traitement sur le
score moteur-langage,
• du recul limité à 96 semaines et par conséquent des incertitudes sur
la tolérance de ce médicament administré par voie
intracérébroventriculaire et sur son efficacité à plus long terme,
• du besoin médical identifié dans la prise en charge thérapeutique de
la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2, maladie infantile
génétique, rare, rapidement invalidante, d’évolution fatale, dont la
prise en charge était jusqu’à présent limitée au traitement palliatif à
visée symptomatique,
la Commission considère que BRINEURA apporte une amélioration du
service médical modérée (ASMR III) dans la prise en charge de la céroïde
lipofuscinose neuronale de type 2.