En résumé
Pourquoi ce médicament ?
ORKAMBI est utilisé pour traiter la maladie pulmonaire cystique fibrosante (MPCF) chez les enfants et les adultes.
Comment le prendre ?
Ce médicament est en forme de granulés en sachet, à prendre par voie orale.
À retenir
- Ne pas prendre si vous avez des problèmes de foie ou de reins.
- Informer votre médecin si vous avez des allergies ou des problèmes de santé.
Source : IA — Mis à jour le 16/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
LUMACAFTOR
Code : 26036 |
100 mg | SA |
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IVACAFTOR
Code : 91389 |
125 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
|
56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium CIP : 3016744 |
— | 65% |
Conditions de prescription
renouvellement non restreint
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM. ;
Amélioration SMR (ASMR)
IV
Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur :
o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
o du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
• du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.