En résumé
Pourquoi ce médicament ?
LOARGYS est utilisé pour traiter le déficit en arginase 1 (ARG1-D), une maladie qui affecte les niveaux d'arginine dans le sang.
Comment le prendre ?
LOARGYS est une solution injectable qui doit être administrée par voie intraveineuse ou sous-cutanée, en milieu hospitalier pour les 8 premières administrations.
À retenir
- Les 8 premières administrations doivent se faire en milieu hospitalier.
- Ne pas prendre LOARGYS si vous avez des allergies ou des réactions anormales aux médicaments.
Source : IA — Mis à jour le 16/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
PEGZILARGINASE
Code : 46020 |
5 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
|
1 flacon(s) en verre de 0,4 ml CIP : 3028328 |
— | 65% |
Conditions de prescription
les huit premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par LOARGYS (pegzilarginase) est important dans le traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus. ;
Amélioration SMR (ASMR)
IV
Compte tenu :
• de la démonstration de la supériorité de LOARGYS (pegzilarginase) sur le critère de jugement principal, qui était un critère biologique majeur de suivi du traitement, à savoir la variation d’argininémie à 24 semaines par rapport au placebo, tous deux associés à la prise en charge individualisée (régime hypoprotéique ± chélateurs de l’ammoniaque) dans une étude de phase III, randomisée, en double aveugle réalisée chez 32 patients atteints de déficit en arginase 1, et âgés de 2 à 29 ans (âge moyen 10,7 ans),
• du profil de tolérance de LOARGYS (pegzilarginase) qui apparait favorable avec un recul limité,
• de l’absence de démonstration d’un bénéfice de LOARGYS (pegzilarginase) sur l’atteinte neurocognitive ou motrice,
• des résultats exploratoires sur l’allègement du traitement de fond, particulièrement contraignant, en parallèle des taux d’argininémie,
• des résultats exploratoires sur la qualité de vie dans cette maladie à fort impact sur la qualité de vie,
la Commission considère que LOARGYS (pegzilarginase) 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle.