En résumé
Pourquoi ce médicament ?
AYVAKYT est utilisé pour traiter le myélome multiple, un type de cancer.
Comment le prendre ?
Il est disponible sous forme de comprimé pelliculé à prendre par voie orale.
À retenir
- Réservé aux médecins compétents en cancérologie.
- Important : discuter avec votre médecin avant de prendre ce médicament.
Source : IA — Mis à jour le 13/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
AVAPRITINIB
Code : 54300 |
300 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
|
1 flacon polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 30 comprimé(s) CIP : 3021477 |
— | 100% |
Conditions de prescription
prescription réservée aux médecins compétents en CANCEROLOGIE
Service Médical Rendu (SMR)
Important conditionnel
Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est important dans l’indication de l’AMM.
La Commission conditionne le maintien du SMR IMPORTANT à la réévaluation
d’AYVAKYT (avapritinib) dans un délai maximal de 3 ans, sur la base
notamment des résultats :
• de l’étude BLU-285-1303 de phase III ouverte, randomisée, en cours,
comparant l’avapritinib au régorafénib chez des patients atteints de GIST
localement avancés non résécables ou métastatiques (résultats attendus
en juin 2021),
• d’un registre exhaustif recensant tous les patients atteints de GIST non
résécable ou métastatique traités par avapritinib (AYVAKYT) en France (cf.
recommandations de la Commission). ;
Amélioration SMR (ASMR)
V
Compte tenu :
• de la qualité peu robuste de la démonstration de son efficacité en termes de taux de réponse tumorale basée sur les résultats dans un sous-groupe de patients (N = 38) issu d’une étude de phase I ouverte non comparative et sur la comparaison externe avec une cohorte historique non prévue au protocole,
• de l’absence d’évaluation de la qualité de vie et,
• du profil de tolérance de l’avapritinib (nombreux effets indésirables incluant notamment la survenue de troubles neurologiques graves),
• des incertitudes sur le maintien de l’efficacité et de son effet sur le pronostic ainsi que des incertitudes sur le profil de tolérance au long cours de l’avapritinib,
la Commission considère qu’en l’état actuel des connaissances, AYVAKYT (avapritinib) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA).