En résumé
Pourquoi ce médicament ?
KALYDECO est utilisé pour traiter la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg, porteurs de certaines mutations du gène CFTR.
Comment le prendre ?
KALYDECO est un médicament en granulés en sachet, pris par voie orale.
À retenir
- Précautions : suivre les instructions du médecin.
- Contre-indications majeures : pas de contre-indications majeures connues.
Source : IA — Mis à jour le 15/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
IVACAFTOR
Code : 91389 |
25 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium CIP : 3019515 |
— | 65 % |
Conditions de prescription
renouvellement non restreint
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM pour le dosage à 25 mg et dans l’extension d’indication de l’AMM pour les dosages à 50 mg et à 75 mg. ;
Amélioration SMR (ASMR)
II
Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur :
• les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l’ivacaftor chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an,
• les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus d’analyses descriptives exploratoires de cette étude,
• du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
et malgré :
• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés d’au moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.