En résumé
Pourquoi ce médicament ?
ORKAMBI est utilisé pour traiter la mucoviscidose, une maladie génétique qui affecte les poumons et les intestins.
Comment le prendre ?
ORKAMBI est un médicament en granulés que vous prenez par voie orale, 2 fois par jour, avec un verre d'eau.
À retenir
- Ne pas prendre si vous avez des problèmes de foie ou de reins.
- Consultez votre médecin avant de prendre ORKAMBI si vous prenez d'autres médicaments.
Source : IA — Mis à jour le 12/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
LUMACAFTOR
Code : 26036 |
75 mg | SA |
|
IVACAFTOR
Code : 91389 |
94 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
|
56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium CIP : 3027410 |
— | 65% |
Conditions de prescription
renouvellement non restreint
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l’extension d’indication de l’AMM. ;
Amélioration SMR (ASMR)
IV
Compte tenu :
• des données d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée 24 semaines, 46 patients inclus),
• des résultats observés sur la partie B de l’étude sur les critères de jugement secondaires d’efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d’effet modeste d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor),
• du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans,
• du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.