En résumé
Pourquoi ce médicament ?
Le VOXZOGO est utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne chez les enfants âgés de 4 mois à moins de 5 ans.
Comment le prendre ?
Le VOXZOGO est une poudre et un solvant pour solution injectable sous-cutanée.
À retenir
- Administration sous-cutanée.
- Ne pas utiliser si vous avez des allergies ou des problèmes de santé graves.
Source : IA — Mis à jour le 11/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
VOSORITIDE
Code : 30474 |
0,56 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
|
10 flacons en verre de 0,56 mg + 10 seringues préremplies en verre de 0,7 ml + 10 aiguilles + 10 seringues d'administration CIP : 3023669 |
— | 65% |
Conditions de prescription
renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en GENETIQUE MEDICALE
Service Médical Rendu (SMR)
Faible
Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée, est faible dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation :
• Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication AMM) .
• Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission). ;
Amélioration SMR (ASMR)
V
Compte tenu :
• des résultats d’une étude de phase II contrôlée randomisée en double aveugle ayant évalué le vosoritide chez des patients âgés de 4 mois à moins de 5 ans, qui ne permettent pas de conclure de façon robuste à sa supériorité par rapport au placebo après 52 semaines de traitement sur les principaux critères de croissance évalués, notamment sur le critère de jugement principal cliniquement pertinent qui était la variation du Z-score de la taille (différence non statistiquement significative), aussi bien dans les cohortes de patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans que dans la cohorte de ceux âgés de 2 ans à moins de 5 ans,
• du niveau de preuve de ces nouvelles données chez les patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans, supérieur à celui des données disponibles pour l’évaluation initiale qui étaient uniquement descriptives et portaient sur 4 patients,
• de l’absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie dans cette population, celle-ci étant particulièrement impactée dans cette maladie,
• des limites méthodologiques majeures des comparaisons externes fournies, qui ne permettent aucune conclusion formelle quant à un éventuel bénéfice à plus long terme du vosoritide versus l’absence de traitement,
• du profil de tolérance, globalement similaire à celui déjà observé chez les patients de 5 ans et plus, mais marqué par davantage de réactions au site d’injection en particulier chez les patients les plus jeunes,
la Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge habituelle de l’achondroplasie dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation :
• Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication) .
• Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).