En résumé
Pourquoi ce médicament ?
ULTOMIRIS est utilisé pour traiter la myasthénie auto-immune généralisée chez les adultes, en association avec d'autres traitements.
Comment le prendre ?
ULTOMIRIS est une solution à diluer pour perfusion, administrée par voie intraveineuse.
À retenir
- Ne pas utiliser si vous avez une réaction allergique grave.
- Discuter avec votre médecin si vous avez des problèmes de santé préexistants.
Source : IA — Mis à jour le 15/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
RAVULIZUMAB
Code : 29846 |
1100 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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1 flacon(s) en verre de 11 ml CIP : 5508237 |
— |
Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par ULTOMIRIS 100 mg/ml (ravulizumab), solution à diluer pour perfusion est important dans l’indication de l’AMM. ;
Amélioration SMR (ASMR)
V
Prenant en compte :
• le besoin médical partiellement couvert dans une maladie grave engageant le pronostic vital en l’absence de traitement,
• l’intérêt potentiel, sur la qualité de vie des patients et le parcours de soins, mais non démontré, de disposer d’un traitement permettant d’espacer les perfusions comparativement à l’eculizumab (toutes les 8 semaines ou toutes les 4 semaines pour les enfants entre 10 et moins de 20 kg, au lieu de toutes les 2 semaines),
• les réponses cliniques obtenues avec le ravulizumab sur un critère de jugement cliniquement pertinent, la réponse complète en termes de microangiopathie thrombotique (MAT), et le main-tien de ces réponses jusqu’à la semaines 104, chez des patients naïfs d’inhibiteur du complément (60 % de répondeurs l’adulte et 18/20 patients répondeurs chez les enfants/adolescents),
• le maintien des taux de LDH et d’hémoglobine jusqu’à à la semaine 104 chez les enfants/adolescents traités par ravulizumab précédemment répondeurs à au moins 3 mois de traitement par l’eculizumab,
mais considérant :
• le faible niveau de preuve de la démonstration de l’efficacité du ravulizumab reposant sur deux études cliniques non comparatives et comportant de faibles effectifs,
• l’absence de comparaison directe du ravulizumab à l’eculizumab, autre inhibiteur de la fraction C5 du complément considéré comme le traitement de 1re intention de référence depuis plus de 10 ans,
• les incertitudes sur l’efficacité et la tolérance à long terme qui persistent,
la Commission de la Transparence considère qu’ULTOMIRIS (ravulizumab) conserve une absence d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), qui comporte SOLIRIS (eculizumab), chez les patients pesant 10 kg ou plus, naïfs d’inhibiteur du complément ou ayant des signes de réponse à un traitement par l’eculizumab d’au moins 3 mois.