En résumé
Pourquoi ce médicament ?
Ce médicament, appelé LIBMELDY, est utilisé pour traiter la leucodystrophie métachromatique chez les enfants asymptomatiques.
Comment le prendre ?
Il est administré par perfusion intraveineuse sous forme de dispersion.
À retenir
- Important : ne pas utiliser pour les enfants symptomatiques ou présentant des manifestations cliniques.
- Liste I : médicament à prescrire avec soin et sous réserve d'une prescription spécifique.
Source : IA — Mis à jour le 15/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
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POPULATION ENRICHIE EN CELLULES CD34+ AUTOLOGUES CONTENANT DES CELLULES SOUCHES ET PROGÉNITRICES HÉMATOPOÏÉTIQUES TRANSDUITES EX VIVO AVEC UN VECTEUR LENTIVIRAL CODANT POUR L’ARYLSULFATASE A (A
Code : 84495 |
2-10 x 1 000 000 cellules | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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poche (s) EVA : éthylène vinyl acétate copolymère suremballée(s)/surpochée(s) de 10 - 20 mL - 1 ou plusieurs poches CIP : 5507952 |
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Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) est important dans les indications de l’AMM. ;
Amélioration SMR (ASMR)
IV
LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.