En résumé
Pourquoi ce médicament ?
Traitement de l'hémophilie B sévère et modérément sévère chez les adultes sans inhibiteurs du facteur IX.
Comment le prendre ?
Solution à diluer pour perfusion intraveineuse.
À retenir
- Administration uniquement par perfusion intraveineuse.
- Contre-indiqué pour les patients avec inhibiteurs du facteur IX.
Source : IA — Mis à jour le 12/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
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ÉTRANACOGÈNE DÉZAPARVOVEC
Code : 49686 |
1x10 000 000 000 000 copies de génome | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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flacon(s) en verre de 10 ml CIP : 5509426 |
— |
Conditions de prescription
prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX. ;
Amélioration SMR (ASMR)
IV
Compte tenu :
• des données cliniques démontrant l’efficacité de HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), notamment sa supériorité par rapport à une prophylaxie conventionnelle continue par FIX à 18 mois post-traitement en matière de taux de saignement annualisé (critère principal de jugement), moyenne de 4,19 versus 1,51 soit un ratio des taux de 0,36 (IC95% = [0,20 . 0,64] . p = 0,0002)) et de ¿niveaux d’activité du FIX endogène dans une étude de phase III (HOPE-B) ayant inclus 54 patients hémophilies,
• des données exploratoires suggérant le maintien de cette efficacité à 2 ans dans l’étude pivot, avec l’absence de recours à une prophylaxie par FIX pour 96% des patients, et à 3 ans dans une étude de phase II non comparative ayant inclus 3 patients,
• du besoin médical partiellement couvert par les concentrés de facteur IX,
mais au regard des nombreuses incertitudes portant notamment sur :
• le caractère non optimal de la démonstration de la supériorité versus la prophylaxie par FIX, avec une possible surestimation du bénéfice observé (étude ouverte de faible effectif, comparaisons intra-patients, modalités de la prophylaxie préalable par FIX mal définies et possiblement non optimisée pour tous les patients),
• le maintien de l’efficacité à long terme du fait d’un recul maximal limité à ce jour à 3 ans et pour seulement 3 patients,
• la tolérance à long terme, notamment sur le risque potentiel de cancer lié à l’intégration du vecteur et en particulier de carcinome hépatocellulaire (1 cas observé dans l’étude pivot),
la Commission considère que HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la prophylaxie par concentrés de facteur IX.