En résumé
Pourquoi ce médicament ?
GALAFOLD est utilisé pour traiter la maladie de Fabry, une maladie rare qui affecte les reins et le cœur.
Comment le prendre ?
GALAFOLD est une gélule à prendre par voie orale.
À retenir
- Prendre selon les instructions de votre médecin.
- Ne pas prendre si vous avez des problèmes rénaux graves.
Source : IA — Mis à jour le 11/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
MIGALASTAT
Code : 69055 |
123 mg | FT |
|
CHLORHYDRATE DE MIGALASTAT
Code : 85055 |
SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
|
plaquette(s) thermoformée(s) PVC polychlortrifluoroéthylène PVC-Aluminium de 14 gélule(s) CIP : 3006082 |
— | 65% |
Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. ;
Amélioration SMR (ASMR)
IV
Compte tenu :
• du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l’étude versus placebo,
• de la méthodologie d’analyse des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence ou à une équivalence des traitements comparé en termes de débit de filtration glomérulaire,
• du profil de tolérance,
• mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif,
GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit.