En résumé

Pourquoi ce médicament ?

ONPATTRO est utilisé pour traiter la maladie de Duchenne, une maladie musculaire progressive.

Comment le prendre ?

Ce médicament est une solution à diluer pour perfusion, administrée par voie intraveineuse.

À retenir

- Les trois premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier.
- Prendre le médicament exactement comme prescrit par votre médecin.
- Avertissement : le service médical rendu par ONPATTRO est important dans l'indication de l'AMM.

Source : IA — Mis à jour le 11/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.

ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion

solution à diluer pour perfusion Commercialisé

Notice RCP

Voie d'administration : intraveineuse

Titulaire : ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS)

Date d'AMM : 27/08/2018

Substances actives

Substance	Dosage	Nature
PATISIRAN Code : 29521	2 mg	FT
PATISIRAN SODIQUE Code : 58569		SA

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Présentations & Prix

Présentation	Prix	Remboursement
1 flacon(s) en verre de 5 ml CIP : 3015842	—	65 %

Conditions de prescription

les trois premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par ONPATTRO est important dans l’indication de l’AMM. ;

Amélioration SMR (ASMR)

III

La Commission considère que la mise à disposition en ville ne modifie pas l’amélioration du service médical rendu par ONPATTRO (patisiran) attribué par la Commission dans son avis du 20 mars 2019 qui est une ASMR III dans l’indication de l’AMM.

Avertissement Ces informations sont issues des données publiques de l'ANSM. Elles ne remplacent pas l'avis d'un médecin ou d'un pharmacien.