En résumé

Pourquoi ce médicament ?

Ce médicament, UPSTAZA, est utilisé pour traiter certaines maladies neuromusculaires.

Comment le prendre ?

Il est administré sous forme de solution pour perfusion, injectée directement dans le cerveau.

À retenir

- Prescription réservée aux spécialistes et services de neurologie.
- Important pour les patients avec certaines maladies neuromusculaires.
- Administration intraputaminale, sous forme de perfusion.

Source : IA — Mis à jour le 09/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.

UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion

solution pour perfusion Commercialisé Surveillance renforcée

Notice RCP

Voie d'administration : intraputaminale

Titulaire : PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)

Date d'AMM : 18/07/2022

Substances actives

Substance	Dosage	Nature
ÉLADOCAGÈNE EXUPARVOVEC Code : 53141	2,8 x 10^11 génomes de vecteur	SA

Voir tous les médicaments contenant : ÉLADOCAGÈNE EXUPARVOVEC

Présentations & Prix

Présentation	Prix	Remboursement
1 flacon(s) en verre de 0,5 mL CIP : 5508956	—

Conditions de prescription

prescription réservée aux spécialistes et services NEUROPEDIATRIE

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) est important dans l’indication de l’AMM. ;

Amélioration SMR (ASMR)

III

UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend des traitements symptomatiques et des soins de support.

Avertissement Ces informations sont issues des données publiques de l'ANSM. Elles ne remplacent pas l'avis d'un médecin ou d'un pharmacien.