En résumé
Pourquoi ce médicament ?
MYOZYME est utilisé pour traiter la maladie de Pompe, une maladie rare qui affecte les muscles.
Comment le prendre ?
Il est administré en perfusion intraveineuse, à partir d'une poudre à diluer.
À retenir
- Posologie usuelle : 50 mg par administration.
- Prendre le médicament exactement comme prescrit par votre médecin.
Source : IA — Mis à jour le 07/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
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ALGLUCOSIDASE ALFA
Code : 99961 |
50 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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1 flacon(s) en verre de 20 ml CIP : 3024700 |
— | |
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10 flacon(s) en verre de 20 ml CIP : 3024701 |
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1 flacon(s) en verre ( abrogée le 09/01/2023) CIP : 5695751 |
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10 flacon(s) en verre ( abrogée le 09/01/2023) CIP : 5695768 |
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Conditions de prescription
les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier
Service Médical Rendu (SMR)
Important
La Commission considère que le service médical rendu est important dans la forme infantile de la maladie de Pompe. ;
Amélioration SMR (ASMR)
IV
Prenant en compte :
• les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF),
• l’absence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, d’un impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients,
• et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,
la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.