En résumé
Pourquoi ce médicament ?
Ce médicament, TEGSEDI, est utilisé pour traiter la myopathie de Duchenne, une maladie musculaire progressive.
Comment le prendre ?
Il est administré sous-cutanément, en injection sous la peau, à l'aide d'une seringue préremplie.
À retenir
- Ne pas utiliser si vous avez des problèmes de reins ou de foie.
- Signalez tout effet secondaire à votre médecin.
Source : IA — Mis à jour le 08/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
INOTERSEN
Code : 39587 |
284 mg | FT |
|
INOTERSEN SODIQUE
Code : 91936 |
SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
|
4 seringues préremplies en verre de 1,5 mL CIP : 3015484 |
— | 65% |
Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par TEGSEDI est important dans l’indication de l’AMM. ;
Amélioration SMR (ASMR)
IV
La Commission considère que la mise à disposition en ville ne modifie pas l’appréciation de l’amélioration du service médical rendu par TEGSEDI attribuée par la Commission dans son avis du 17 avril 2019 à savoir :
« Prenant en compte :
• la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité d’inotersen par rapport au placebo, chez des patients ayant une amylose héréditaire à transthyrétine, avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2,
• la variation du score mNIS+7 (critère de jugement principal) portant sur l’invalidité de la neuropathie, avec une amélioration ou stabilité de ce score pour 31/106 (29,2 %) des patients dans le groupe inotersen contre 10/59 (16,9 %) dans le groupe placebo, ce qui est considéré comme cliniquement pertinent,
• l’impact modeste démontré sur la qualité de vie des patients avec l’autoquestionnaire NORFOLK-QoL-DN utilisé comme co-critère de jugement principal,
• le profil de tolérance à court terme marqué par un risque de thrombopénie potentiellement fatale (1 décès dans l’étude), dont le mécanisme d’action est insuffisamment expliqué, ainsi que par un risque de glomérulonéphrite,
• le besoin médical très partiellement couvert dans la polyneuropathie de stade I, et le besoin médical non couvert dans la polyneuropathie de stade II,
la Commission considère que TEGSEDI (inotersen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), dans la stratégie thérapeutique (à l’exclusion d’ONPATTRO) des patients adultes ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 dans l’amylose héréditaire à transthyrétine. »